L'anèmia
Un trasplantament de cèl·lules mare pot restablir la capacitat de produir glòbuls vermells de la medul·la i actualment és l'única cura per l'ADB que es coneix.
No obstant això, aquest tractament no produeix canvis en els problemes físics associats a l'ADB que no tenen relació amb la medul·la òssia, com paladar fes o defectes en el cor. A més, els gens de la persona conservaran l'ADB i, per tant, hi ha un 50% de probabilitat que transmeti aquest trastorn als seus futurs fills (si conserva la fertilitat).
El trasplantament de cèl·lules mare és un procediment costós i potencialment perillós que pot ser mortal o causar greus malalties cròniques en alguns pacients. Per aquesta raó, normalment no és la primera opció de tractament. Quan és possible, primer es tendeix a usar altres tractaments com la teràpia amb medicaments corticosteroides i el tractament amb transfusions de sang. Abans de decidir-per un trasplantament, les persones amb ADB han de parlar amb el seu equip mèdic sobre els beneficis i els desavantatges d'aquest procediment.
Els trasplantaments de cèl·lules mare
En els trasplantaments de cèl·lules mare (també coneguts normalment com trasplantaments de medul·la òssia), s'extreuen cèl·lules mare sanes d'un donant per donar-les al pacient per mitjà d'una via central en una vena del pit. Generalment, la bossa amb cèl·lules mare s'assembla a les bosses de sang que s'utilitzen per a les transfusions sanguínies. Això és perquè conté glòbuls vermells. L'objectiu d'aquests trasplantaments és reemplaçar les cèl·lules mare malaltes per noves cèl·lules mare que estiguin sanes. Si tot resulta bé, aquestes cèl·lules mare sanes aconsegueixen arribar fins la medul·la òssia i comencen a funcionar normalment ia produir glòbuls vermells (és a dir, quan pren l'empelt). Perquè això succeeixi, el procés pren diverses setmanes.
